脑胶质瘤新药获批3个月后跑进中pg游戏官方网站app国：身上揣着“定时炸弹”的1

2024-12-05 06:08

　　今年8月6日，全球首个治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物Vorasidenib在美国获批；11月24日，国内首张处方在四川大学华西乐城医院开出，相关真实世界研究也将在博鳌乐城展开。该药物可延迟放化疗副作用，为患者争取更长生存时间，目前已纳入海南乐城特药险的进口药品清单。

　　2020年春节，一次毫无征兆的癫痫后，刘一土（化名）的人生迎来一位叫“脑胶质瘤”的不速之客。当27岁的她从医生口中听到“术后可能瘫痪”的提醒，犹如晴天霹雳。

　　不过，幸运眷顾了这个主动发帖、帮助病友的姑娘。经历了两次手术后，最坏的结果还未降临，刘一土清醒地知道，自己揣着一颗定时炸弹，一颗所有脑胶质瘤患者都揣着的炸弹复发。

　　脑胶质瘤是一种凶险的罕见疾病，尽管国内发病率只有5/10万~8/10万，但5年病死率仅次于胰腺癌和肺癌。过去，患者可选的治疗手段只有手术、放疗、化疗，由于外科手术很难彻底切除，放化疗会伤害神经认知功能，很多患者还可能面临的另一种困境是残疾。

　　而在今年，持续了近20年的研发僵局被打破了。8月6日，全球首个用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物Vorasidenib在美国获批；11月24日，国内首张处方在四川大学华西乐城医院开出，相关真实世界研究也即将在博鳌乐城拉开序幕。

　　当天，患者组织“递爱之家”创始人孙文军坐在台下，眼前闪过了一条“缓冲带”。在那里，符合条件的胶质瘤患者可以尽可能地推迟放化疗带来的副作用；更重要的是，患者和他们的家人能看到希望“如果有一个新的技术，让我们还能多出五年的时间，那在这五年里，是不是就有可能再出现新的技术，再让我们延长五年（生命）？在这十年里，问题是不是有可能得到解决？”

　　当人面临死亡威胁的时候，就会反思自己的人生。刘一土对人生的反思始于4年前，当时她躺在核磁共振检查室里，听着仪器发出断断续续的嘟嘟声，内心的疑问来回翻涌：为什么得病的是我？有哪些事，我本可以做到，却没有做？

　　在那之前，刘一土刚遭遇过一次癫痫的袭击，被首诊为高级别脑胶质瘤，最终在天坛医院被确诊为风险相对较低的低级别脑胶质瘤。27岁的她，被命运无情地推入了一个全新的、陌生的领域脑部肿瘤。

　　脑胶质瘤是起源于中枢神经系统胶质细胞或前体细胞的肿瘤，约占所有恶性脑肿瘤的80%。根据2021年世界卫生组织（WHO）的分类，脑胶质瘤被分为五大类，其中成人型弥漫性胶质瘤占比约70%，这其中又有约40%的患者会出现IDH1或IDH2的突变，他们的中位发病年龄40岁左右，确诊之后的中位预期寿命约为3年～14年，期间还要经历癫痫、记忆及反应下降、运动受限甚至瘫痪等诸多痛苦。

　　此后，刘一土就迈上了“治疗-复发-再治疗”的循环。在第一次手术前，医生曾告诉刘一土，肿瘤紧邻运动功能区，手术可能导致左侧肢体瘫痪；三年后肿瘤复发时，医生又告诉她手术风险增加，仍可能造成偏瘫。

　　但这两次，刘一土都坚定地选择手术，甚至希望医生能切除更多、避免复发。幸运的是，两次手术都很成功。肿瘤被成功切除，病理还没有升级，这已经是她能想到的最好结果。

　　对复发的恐惧，寄生在每一位脑胶质瘤患者身上。林冬来自施维雅中国医学科学事务部门，曾经做过10年神经外科医生。他对一位5年之内做了3次开颅手术的脑胶质瘤患者印象深刻。这位患者发病时42岁，由于肿瘤位于功能区，第一次切除手术后偏瘫了；两年后复发再手术后，只能通过眨眼和简单说话与外界交流；又过了一年，肿瘤再次增长，尽管林冬在术前谈话中明确表示手术结果可能非常不好，但患者家属还是坚持手术。患者处于植物人状态，最终因长期卧床导致的重症感染肺炎和呼吸衰竭去世。

　　“对于术后病人，复发是一颗定时炸弹，但其实没有很多可选择的治疗方案。处于症状前期的病人在手术之后，还是希望能回归正常的生活。”林冬说。

　　根据肿瘤细胞的分化程度，IDH1/2突变型胶质瘤可以分为2级、3级和4级，危险程度随着级别依次升高。数据显示，低级别脑胶质瘤约占脑胶质瘤的30%。中国人群低级别胶质瘤（WHO 2级）、间变性胶质瘤（WHO 3级）和胶质母细胞瘤（WHO 4级）的中位生存时间分别约为78.1、37.6和14.4个月。

　　刘一土确诊的低级别级胶质瘤约占脑胶质瘤的30%，这类患者可能有几年到十几年的稳定生存期。在美国，这部分患者的5年生存率达到74.6%左右，中国的5年生存率区间在9%到67%之间。

　　“国内各地的治疗水平差异非常的大，很多人会集中到中心医院做治疗，大部分患者和家属在整个治疗过程中能见到主治大夫的时间不超过十分钟。”说这句话的孙文。